מחלת פרקינסון פוגעת ביותר ממיליון אמריקאים, עם כ-90,000 אבחנות חדשות בכל שנה. המחלה נגרמת מהתנוונות מתקדמת של תאי עצב במוח שמייצרים דופמין – מוליך עצבי חיוני לשליטה בתנועה. ככל שתאים אלה מתים, מופיעים הסימפטומים המוכרים: רעידות, נוקשות שרירים ואיטיות בתנועה. עד היום, הטיפולים הקיימים בעיקר מנהלים את התסמינים בלי לעצור את התקדמות המחלה.
כעת, צוות רופאים וחוקרים מאוניברסיטת דרום קליפורניה מוביל ניסוי קליני פורץ דרך שמטרתו לשנות את כללי המשחק. בניסוי, תאי גזע שגודלו במעבדה מושתלים ישירות במוח של חולי פרקינסון, במטרה לשקם את יכולת המוח לייצר דופמין בעצמו. "אם המוח יוכל שוב לייצר רמות תקינות של דופמין, ייתכן שניתן יהיה להאט את מחלת הפרקינסון ולשקם את התפקוד המוטורי," מסביר ד"ר בריאן לי, נוירוכירורג שמוביל את הניסוי.
הטיפול הניסיוני משתמש בתאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים (iPSCs) – תאים בוגרים שתוכנתו מחדש למצב התפתחותי גמיש. בניגוד לתאי גזע עובריים, ניתן להפיק אותם ממקורות נגישים כמו עור או דם, ולהנדס אותם כך שייתכן ויוכלו להתמיין מחדש לתאי עצב מייצרי דופמין. ההשתלה מתבצעת באמצעות פתח קטן שמיוצר בגולגולת ונותן גישה לגרעיני הבסיס, אזור המוח שאחראי על תיאום תנועות, כל זאת באופן מונחה MRI לדיוק מרבי. לאחר ההשתלה, המשתתפים עוברים ניטור אינטנסיבי במשך 12 עד 15 חודשים, עם מעקב שיימשך עד חמש שנים.
ניסוי השלב הראשון, שקיבל מעמד מזורז מה-FDA, כולל 12 חולים עם פרקינסון בינוני עד חמור בשלושה מרכזים רפואיים בארצות הברית. המטרה של הטיפול הניסיוני, בשם RNDP-001, כפי שמתארים החוקרים, היא לייצר "טכניקה שתוכל לתקן את התפקוד המוטורי של החולים ולהעניק להם איכות חיים טובה יותר."
