מחקר בראשותו של פרופסור חבר דוק דונג הראה לראשונה כי את ההשפעות של תסמונת אלג׳יל, הפרעה גנטית חשוכת מרפא המשפיעה על הכבד, ניתן להפוך עם תרופה אחת. למחקר, שפורסם בכתב העת Proceedings of the National Academy of Sciences, יש פוטנציאל לשנות את הטיפול במחלה נדירה זו ועשויות להיות לו גם השלכות על מחלות שכיחות יותר.
"תסמונת אלג'יל נחשבת למחלה חשוכת מרפא, אבל אנחנו מאמינים שאנחנו בדרך לשנות את זה", אומר דונג, שהוא גם דיקן הקבלה לבית הספר לתארים מתקדמים של סנפורד ברנהם פרביס. "אנחנו שואפים לקדם את התרופה הזו לשימוש בניסויים קליניים, והתוצאות שלנו מוכיחות את יעילותה בפעם הראשונה".
יותר מ-4,000 תינוקות מדי שנה נולדים עם תסמונת אלג'יל, הנגרמת על ידי מוטציה המונעת היווצרות והתחדשות של צינורות המרה בכבד. ילדים עם תסמונת אלג'יל זקוקים לעתים קרובות להשתלת כבד, אך יש כמות מוגבלת של כבדים שנתרמו, ולא כל הילדים עם תסמונת אלג'יל זכאים. ללא השתלה, למחלה יש שיעור תמותה של 75% עד גיל ההתבגרות המאוחר.
"דוק וצוותו ממשיכים לערוך מחקר מרתק על תסמונת אלג'יל, ופריצות הדרך הללו בהחלט מציעות תקווה למשפחות החיות עם ההפרעה המסובכת והמורכבת הזו", אומרת רוברטה סמית', נשיאת האיגוד למען תסמונת אלג'יל. "היינו תומכים ותיקים בעבודתו של דוק והכרנו אותו כמדען חדור מוטיבציה, מסור ונלהב להניע את המדע צעד אחד קרוב יותר לעבר תרופה."
