מחקר חדש על התרופה הניסיונית, NU-9, שהומצאה ופותחה על ידי שני מדענים מאוניברסיטת נורת'ווסטרן לטיפול במחלת ה-ALSי(amyotrophic lateral sclerosis) – מחלת ניוון שרירים, מוכיח יעילות מוגברת בהשוואה לתרופות קיימות המאושרות על ידי ה-FDA לטיפול במחלה. התרופה הומצאה על ידי ריצ'רד ב. סילברמן, פרופסור בנורתווסטרן, והמחקרים בבעלי החיים בוצעו על ידי פ. הנדה אוזדינלר, פרופסור חבר לנוירולוגיה בבית הספר לרפואה פיינברג של אוניברסיטת נורתווסטרן. המחקר, שפורסם לאחרונה ב-Scientific Reports, הראה ש-NU-9 האריכה את קצוות תאי העצב החולים (המכונים "אקסונים") במודל עכבר הלוקה ב-ALS. ממצא חדש זה ממחיש את היעילות של NU-9 בטיפול במחלה.
האקסון הוא החלק של תא העצב המוטורי העליון שמחבר את המוח לחוט השדרה, ומתנוון בחולי ALS. הידרדרות האקסונים תורמים לשיתוק השרירים המהיר והקטלני של חולי ה-ALS. "כדי שתרופה תהיה יעילה, חשוב שהיא תשפר את צמיחת האקסונים ואת בריאותם", אמר מחבר המחקר השותף אוזדינלר. "זה חשוב מאוד לחיבור המוח וחוט השדרה ולהחייאת מעגל הנוירון המוטורי שמתנוון בחולים".
במחקר שפורסם בשנה שעברה, מדענים מנורתווסטרן הראו ש-NU-9 שיפר שני גורמים חשובים שגורמים לתאי העצב, או הנוירונים, המוטוריים העליונים לחלות ב-ALS: קיפול שגוי של חלבונים וצבירת חלבון בתוך התא. שני התהליכים הללו רעילים לנוירון ושכיחים בחולי ALS ובמחלות ניווניות של מערכת העצבים ככלל. מחקר זה הראה שהתרכובת NU-9 עצרה את הנוירונים מלהתנוון עד כדי כך שהנוירונים החולים הפכו דומים לנוירונים בריאים לאחר 60 יום של טיפול בשני דגמי עכברים שונים של ALS.
NU-9 מתקדם לקראת ניסויים קליניים בבני אדם, וכעת בשלב בחינת מינונים ורעילות התרופה בחיות. "אם הכול ילך כשורה, אנו מקווים להתחיל עם מתנדבים בריאים בניסוי קליני שלב 1 בתחילת 2023", אמר מחבר המחקר השותף סילברמן. "זהו תהליך ארוך – אולי 10 עד 12 שנים – לגלות ולהביא תרופה חדשה לשוק, אבל התרופה הזו מרגשת אותנו ומעוררת בנו תקווה לגבי האפשרויות שלה לשפר את חייהם של חולי ה-ALS, שהיו חסרי תקווה במשך כל כך הרבה זמן".
