תרופה שאושרה לטיפול ביתר לחץ דם עורקי ריאתי עשויה להיות יעילה בניהול יתר לחץ דם וטיפול בנזק לאיברים פגועים בחולים עם מחלת אנמיה חרמשית, כך עולה ממחקר חדש שפורסם בכתב העת Lancet Haematology. ניסוי קליני אקראי בשלב מוקדם שכלל 130 חולים עם מחלת אנמיה חרמשית מצא כי התרופה, הנקראת “Riociguat”, נמצאה בטוחה לשימוש ונסבלת היטב בחולים אלה, ושיפרה באופן משמעותי את לחץ הדם שלהם. נתוני יעילות ראשוניים הצביעו על כך שהתרופה אף עשויה לשפר את תפקוד הלב.
על פי הערכות, כ-100,000 אמריקאים סובלים מאנמיה חרמשית, כאשר המחלה מופיעה בשכיחות של כ-1 מכל 365 לידות של שחורים או אפרו-אמריקאים, על פי המרכז לבקרת מחלות ומניעתן. חולים באנמיה חרמשית נמצאים בסיכון גבוה לסיבוכים בכלי הדם שיכולים להוביל ליתר לחץ דם ריאתי, שבץ ואי ספיקת כליות, כמו גם כאבים קשים כאשר תאי דם אדומים חוסמים את זרימת הדם בכלי דם זעירים בחזה, בבטן ובמפרקים. סיבוכים אלה יכולים להחמיר במצבים של יתר לחץ דם.
למרבה הצער, מחקרים קודמים מצאו כי התרופה ״Sildenafil״, שמשמשת לטיפול יעיל ליתר לחץ דם ריאתי, גרמה לתופעות לוואי קשות בחולים עם אנמיה חרמשית. נמצא כי אלו שנטלו את התרופה סבלו מכאב בלתי נסבל שהוביל לאשפוזים רבים בבית החולים, בהשוואה לאלו שנטלו טיפול פלצבו.
המחקר החדש נועד לבדוק את הבטיחות של התרופה ״Riociguat״ וכמה טוב היא עובדת במניעה או הפחתת סיבוכים קליניים עבור חולים עם אנמיה חרמשית.
החוקרים מצאו כי בקרב המשתתפים שנטלו את התרופה החדשה, 22.7% חוו לפחות תופעת לוואי חמורה אחת הקשורה לטיפול. לשם השוואה, בקבוצה שקיבלה את הפלצבו, 31.3% מהמשתתפים סבלו לפחות מתופעת לוואי חמורה אחת במהלך המחקר.
