רנ"א טומן בחובו פוטנציאל טיפולי רב במגוון מחלות הנגרמות על ידי גנים פגומים. אחד המכשולים הגדולים לשימוש בו עד כה היה הקושי להעביר אותו לחלק הנכון של הגוף, ללא השפעות מחוץ לאיבר המטרה. ננו-חלקיקים מוזרקים מצטברים לעתים קרובות בכבד, ולכן מספר ניסויים קליניים המעריכים טיפולי רנ״א פוטנציאליים למחלות של הכבד נמצאים כעת בעיצומם. חיסוני הקורונה מבוססי רנ״א, המוזרקים ישירות לרקמת השריר, הוכחו גם הם כיעילים. ברבים מהמקרים האלה, הרנ״א עטוף בננו-חלקיק שומני – כדור שומני שמגן עליו מפני פירוק מוקדם מדי ומסייע לו להיכנס לתאי המטרה.
מהנדסים במכון הטכנולוגי במסצ׳וסטס ובבית הספר לרפואה של אוניברסיטת מסצ'וסטס תכננו סוג חדש של ננו-חלקיק שיוכל להכניס רנ"א המקודד לחלבונים שימושיים בתאי הריאות. עם פיתוח נוסף, חלקיקים אלה יוכלו להציע טיפול בשאיפה לחולים עם סיסטיק פיברוזיס ומחלות אחרות של הריאה, כך אומרים החוקרים.
"זוהי ההדגמה הראשונה של העברה יעילה ביותר של רנ״א לריאות בעכברים. אנו מלאי תקווה שניתן יהיה להשתמש בו לטיפול או תיקון של מגוון מחלות גנטיות, כולל סיסטיק פיברוזיס", אומר דניאל אנדרסון, פרופסור במחלקה להנדסה כימית במכון הטכנולוגי במסצ׳וסטס וחבר במכון קוך לחקר סרטן אינטגרטיבי במכון להנדסה רפואית ומדע.
במחקר על עכברים, אנדרסון ועמיתיו השתמשו בננו-חלקיקים כדי להעביר רנ״א המקודד את המנגנון הדרוש לעריכת גנים. זה יכול לפתוח את הדלת לתכנון טיפוליים שיכולים לחתוך החוצה ולהחליף גנים גורמי מחלות.
