תרופה ממוקדת מטרה חדשה לא רק עוררה הפוגה בחולים עם צורה נפוצה של לוקמיה, אלא גם גרמה לתאים הסרטניים לחשוף את אחד ממנגנוני העמידות לתרופה, כך מדווחים חוקרים במכון דנה-פרבר לסרטן ובמרכזי מחקר אחרים בצמד מחקרים חדש בכתב העת Nature.
אחד המאמרים מציג תוצאות של ניסוי קליני שבו כ-40% מהחולים עם תת-סוגים של לוקמיה חריפה הגיבו תגובה מלאה לטיפול בתרופה Revumenib – היעלמות של כל סימני הסרטן. המאמר השני חושף מהלך נגדי מולקולרי שבאמצעותו תאי לוקמיה מנסים לעקוף את התרופה ולבסס מחדש את צמיחתם.
המאמרים מצביעים על ההבטחה מאחורי הגישה הממוקדת והמותאמת אישית לטיפול בלוקמיה חריפה שהודגמה על ידי Revumenib ועל הפוטנציאל להרחיב את היתרונות שלה עם תרופות שמתגברות על מנגנון העמידות, אומרים החוקרים.
"שני תת-הסוגים הגנטיים של לוקמיה חריפה הכלולים במחקר זה מהווים כ-40% מכלל המקרים של לוקמיה מיאלואידית חריפה בילדים ובמבוגרים", אומר ד"ר סקוט ארמסטרונג, נשיא מרכז דנה-פרבר בוסטון לסרטן ילדים והפרעות דם ומחבר בכיר של המאמר על עמידות ל-Revumenib. "הם מונעים על ידי סידור מחדש של הגן MLL1 או מוטציה בגן NPM1. שני הסוגים תלויים בחלבון שנקרא מנין כדי לשמור על גדילתם".
הראשון מבין מחקרי Nature החדשים מדווח על ניסוי קליני של התרופה Revumenib, המכוונת לחלבון מנין, ב-68 חולים עם לוקמיה חריפה שלא הגיבה לטיפולים אחרים. הניסוי, שזכה לכינוי מחקר AUGMENT-101, מצא כי מתוך 60 חולים שניתן היה להעריך, 53% הגיבו לתרופה ו-30% הגיבו באופן מלא.