מחקר של מומחים ברפואה ממישיגן, בית החולים לילדים של פילדלפיה ופן מדיסין, גילה דרך חדשה לטפל במחלות דם, כגון אנמיה חרמשית, באמצעות ריפוי גנטי. כדי לרפא מחלות של הדם, חולים חייבים לעבור כימותרפיה במינון גבוה והשתלת מח עצם. זה דורש התאמה בין המערכת החיסונית של המקבל לבין זו של התורם, כאשר ל-30% מהחולים אין התאמה לתורם. גם כאשר החולים עוברים את הפרוצדורה, מערכת החיסון של התורם יכולה לתקוף את החולה, מה שיוצר את מחלת השתל כנגד המאכסן.
ריפוי גנטי יכול לתקן את המוטציה בתאים של המטופל עצמו, אך עדיין מצריך כימותרפיה והשתלה של התאים המתוקנים של עצמו. המחקר החדש מראה כי ניתן להנדס גנטית תאי גזע של הדם (תאים שיכולים להתמיין לכל סוג של תא דם בגוף) בעודם במח העצם, בטיפול יחיד.
מחבר המחקר מייקל טריבווסר, מדריך קליני בהמטולוגיה ואונקולוגיית ילדים דיווח, "זו הפעם הראשונה שתאי גזע מהדם, שיוצרים את הדם ואת מערכת החיסון במהלך חיינו, יכולים להיות מהונדסים גנטית בעודם במח העצם.
"טכנולוגיה זו יכולה לשמש לתיקון מוטציות הגורמות למחלות, כגון המוטציה היחידה הגורמת לאנמיה חרמשית ב-7.5 מיליון אנשים ברחבי העולם, וניתן להשתמש בה כדי לשלוט בתאי גזע באמצעות mRNA. לשם כך השתמשנו בסוג של ננו-חלקיק הדומה לחיסון ה-mRNA לקורונה של פייזר, אך תכננו אותו כך שימצא את תאי הגזע באופן ספציפי".
הסיכונים מולם ניצבים החולים בעת ריפוי גנטי מדגישים את הצורך בפיתוח טיפולים משופרים. בנוסף, ביטול הצורך באיסוף תאי גזע וטיפול חוץ גופי בהם יכול לקצץ בעלויות הטיפול של החולים ולשפר את הגישה לטיפולים גנטיים קריטיים עבור חולים רבים.
