המרכיב הלימפטי השטחי של מלפורמציות וסקולריות מהווה אתגר טיפולי משמעותי. מרכיב זה אחראי לרוב התסמינים הקליניים ונכון להיום לא קיים קונצנזוס לגבי הטיפול המועדף. החוקרים ביקשו להעריך את היעילות של רפמיצין טופיקלי בטיפול במלפורמציות לימפטיות שטחיות (superficial lymphatic malformations-SLM).
העבודה בוצעה כסדרת מקרים במטופלים עם SLM אשר טופלו עם רפמיצין טופיקלי. המאפיינים הקליניים של המטופלים והריכוז ואופן השימוש בתרופה תועדו על ידי החוקרים. השינויים בתסמינים ובסימנים ופרופיל תופעות הלוואי נבחנו גם כן על ידי החוקרים.
אוכלוסיית המחקר כללה 11 מטופלים עם גיל חציוני של 10.5 שנים. כולם טופלו עם רפמיצין טופיקלי כאשר 6 מטופלים קיבלו את התרופה בריכוז של 1%, מטופל אחד בריכוז 0.8% וארבעה בריכוז של 0.4%. שינויים במראה הקליני של הנגעים נצפה בכלל המטופלים. התסמינים הנלווים אשר היו נוכחים ב-9 מתוך 11 המשתתפים השתפרו בכל המקרים. זמן המעקב החציוני היה 16.1 חודשים.
המחקר הוגבל על ידי התבנית הרטרוספקטיבית שלו ועל ידי גודל המדגם הקטן ובנוסף על ידי הטרוגניות הלזיות והגישות הטיפוליות השונות לכל מטופל.
החוקרים מסכמים כי טיפול עם רפמיצין טופיקלי משנה את המראה הקליני ומשפר תסמינים של SLM.
מקור:
Garcia-Montero, P. et al. (2019) Journal of the American Academy of Dermatology 80(2), 508
