ילדים שסובלים מרמת הורמון גדילה נמוכה יכולים להגיע לגובה רגיל אחרי טיפול בתחליף הורמון גדילה. הטיפול כרוך בזריקות מדי יום, כלומר ילד עשוי לקבל יותר מ -3,000 זריקות לפני שהוא מגיע לגיל 18.
המעבר משימוש בהורמון גדילה מגופות לשימוש בהורמון גדילה אנושי רקומביננטי (( rhGH בשנת 1985 גרם לזמינות גבוהה יותר של ההורמון, להרחבת הטיפול בהורמון גדילה להתוויות שונות ולשימוש במינונים גדולים יותר של ההורמון. הוא משמש בעיקר ילדים שסובלים ממחסור בהורמון גדילה, אך גם אצל ילדים נמוכי קומה מסיבות אחרות כמו מחלת כליות כרונית, תסמונת טרנר, תסמונת פראדר-ווילי, מוטציות בגן SHOX ותסמונת נונאן.
נתונים שהצביעו על כך שהטיפול בהורמון בטוח התקבלו במחקרים מוגבלים, עם מידע מוגבל על החולים וקבוצות השוואה לא אופטימליות. במחקרים אלה עקבו אחרי חולים רק במהלך טיפול פעיל, ולא נקבע פרופיל הבטיחות לשימוש בהם לטווח הארוך.
מחקר עוקבה שוודי שפורסם לאחרונה עקב במשך 25 שנים אחרי ילדים שטופלו בהורמון גדילה בשל מחסור בהורמון גדילה, או שהיו קטנים לגילם, או שסבלו מנמיכות קומה אידיופטית ומצא שהם היו בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם כשהגיעו לגיל בגרות מוקדמת בהשוואה לקבוצת הביקורת במחקר.
למרות שהסיכון המוחלט הינו קטן (25.6 בקבוצת המחקר לעומת 22.6 בקבוצת הביקורת מתוך 10,000 שנות אדם), משך טיפול ארוך יותר ומינון מצטבר כולל גדול יותר של ההורמון העלו את הסיכון הזה.
מחקר צרפתי משנת 2012 העלה לראשונה את החשש שילדים שטופלו בעבר בהורמון גדילה נמצאים בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם.
המחקר הנוכחי כלל 3,408 מבוגרים שטופלו בהורמון גדילה בילדותם בין השנים 1985 ל -2010. גילם ממוצע היה 9 בתחילת הטיפול ו-25 בסוף המחקר. כשני שליש מהנבדקים היו גברים.
האירועים השכיחים ביותר היו מחלות כלליות של מערכת הדם, הפרעות קצב ומחלות יתר לחץ דם, והאירועים החמורים הנפוצים ביותר היו מחלת לב איסכמית, קרדיומיופתיה, ושבץ. הסיכון לנשים היה גבוה מאשר הסיכון אצל גברים.
