כאשר אנשים מפתחים גידולים המטולוגיים המכונים "גידולים מיאלודיספלסטיים" (גידולים שפוגעים במח העצם, שאחראי על ייצור תאי דם לסוגיהם), ההתבגרות הבריאה של תאי הדם נפגעת. צורות חמורות יותר של הגידולים, המכונות גידולים מיאלודיספלסטיים בסיכון גבוה, מאופיינות בהתקדמות מהירה, תסמינים קשים ולעתים קרובות התקדמות המחלה ללוקמיה חריפה. לחולים שאין ביכולתם לקבל טיפולים מרפאים או טיפולים אגרסיביים במחלתם, כגון השתלת תאי גזע או כימותרפיה במינון גבוה, יש מעט מאוד אפשרויות טיפול חלופיות. ניסוי קליני בינלאומי בראשות פרופ' אווה פלצבקר מהמרכז הרפואי של אוניברסיטת לייפציג, בשיתוף עם צוות בינלאומי גדול של חוקרים, בחן שילוב טיפולים חדש למחלות אלו.
מדי שנה, כ-4,000 אנשים בגרמניה מאובחנים עם גידולים מיאלודיספלסטיים. המחלה עלולה להוביל לאנמיה, זיהומים וסיכון מוגבר לדימום. לאנשים עם גידולים מיאלודיספלסטיים בסיכון גבוה יותר יש תוחלת חיים נמוכה משמעותית מהאדם הממוצע באותו גיל. בשלב הסיכון הגבוה, המחלה מטופלת באמצעות השתלת תאי גזע או כימותרפיה. למטופלים שעבורם טיפולים אגרסיביים ותובעניים פיזית אלה אינם אופציה, יש מעט מאוד חלופות טיפוליות, ולכן יש צורך גדול בגישות ושילובים חדשים בגידולים בסיכון הגבוה.
בניסוי בינלאומי שנערך בימים אלה ב-54 מרכזים רפואיים ב-17 מדינות, החוקרים בחנו שילוב טיפולים חדש ב-127 חולים. תרופות היפומתילציה (HMA), סטנדרט הטיפול הנוכחי באוכלוסיית מטופלים זו, הושווה לשילוב של תרופות היפומתילציה יחד עם החומר הפעיל sabatolimab, תרופה אימונותרפית. "המחקר הוא הניסוי האקראי הראשון הכולל אימונותרפיה בשילוב עם הטיפול הסטנדרטי באוכלוסיית חולים זו עבור גידולים מיאלואידים", אמרה אווה פלצבקר, פרופסור להמטולוגיה באוניברסיטת לייפציג ומנהלת המחלקה להמטולוגיה.
אמנם במחקר זה הוספת החומר הפעיל sabatolimab לטיפול הסטנדרטי לא שיפרה באופן משמעותי את שיעורי התגובה של המחלה, אך החוקרים מבצעים כעת מחקר רחב היקף נוסף, שכן תוצאות המחקר הראו כי לתרופה יש פוטנציאל לסייע לחולים במחלו אלה. בנוסף, ברוב המקרים, sabatolimab הראה פרופיל בטיחות מצוין עבור אוכלוסיית חולים קשה לטיפול זו, אשר רק אפשרויות טיפול מוגבלות זמינות עבורה.
