מחלת דושן משפיעה על כאחד מכל 5,000 בנים ברחבי העולם. לרוב, החולים אינם מסוגלים ללכת בכוחות עצמם ונזקקים לכיסא גלגלים על מנת להתנייד כבר בשנות העשרה. בנוסף, החולים נוטים לסבול מסיבוכים מסכני חיים בגילאי הבגרות המוקדמת.
תרופה חדשה עשויה להיות הצעד הבא בטיפול בחולי דושן. הטיפול הנוכחי למחלה יכול להאט את הידרדרות מצב השרירים אך לא למנוע לחלוטין את הנזק או את התקדמות המחלה. כעת, חוקרים מאוניברסיטת מקגיל גילו שתרכובת בשם K884 יכולה לשפר את יכולות התיקון הטבעיות של תאי גזע בשרירים.
"על ידי חיזוק יכולת התיקון של השרירים ולא האטת הניוון בלבד, לטיפולים החדשים שמשפרים את תפקוד תאי הגזע בשריר יש פוטנציאל להעלות את איכות החיים של חולי דושן. זה עשוי לסייע בשיקום השרירים ובסופו של דבר להקנות לחולים עצמאות רבה יותר", אמרה פרופסור נטשה צ'אנג, מהמחברים הבכירים של המחקר.
במחקר החדש שתוצאותיו פורסמו בכתב העת Life Science Alliance, החוקרים הכניסו למיקרוסקופ תאי גזע משרירים של חולי דושן כדי לראות כיצד הם הגיבו לתרופה. החוקרים הבחינו בכך שהתרופה חוסמת אנזימים ספציפיים, ומאפשרת לתאי הגזע בשריר להתפתח לרקמת שריר תפקודית מלאה.
"מה שהופך את K884 למבטיח במיוחד הוא הדיוק שלו. הוא מכוון לתאים שהושפעו ממחלת דושן מבלי להשפיע על תאי גזע שרירים בריאים", אמרה צ'אנג.
בניגוד לטיפול גנטי אשר מכוון למוטציות גנטיות ספציפיות ואינו מתאים לכל החולים, K884 פועל ברמה התאית, משחזר את תיקון השרירים ללא קשר למוטציה שגורמת למחלה. זה הופך אותו לאפשרות טיפול פוטנציאלית עבור כל חולי דושן.
האם יש לכך פוטנצאל לטיפול בחולי פוליו?