עבור חולים עם סרטני דם כמו לימפומה, מיאלומה נפוצה, או סוגים מסוימים של לוקמיה, טיפול בתאים של מערכת החיסון העוברים ״אימון״ לתקוף את תאי הסרטן, טיפול המכונה טיפול בתאי CAR T, הוא לפעמים הסיכוי האחרון להתגבר על המחלה. הטיפול כולל לקיחת תאי T מדמו של המטופל והוספת קולטנים מלאכותיים במעבדה היודעים לזהות תאים סרטניים. כתאים של המערכת החיסונית, תאי T נמצאים בסיור קבוע בכלי הדם והרקמות שלנו, שם הם מחפשים סממנים לחומרים זרים בגוף. תאי ה-CAR T יכולים לזהות סממנים ספציפיים מאוד על תאים סרטניים – ברגע שתאי אלה מוחזרים לחולה בעירוי, הם מסתובבים בגוף כסוג של תרופה חיה שיכולה להיקשר לתאי גידול ולהרוס אותם.
תאי החיסון המהונדסים נשארים בגוף לצמיתות ומתרבים. אם הסרטן יתלקח שוב, הם אמורים בתאוריה לחזור לפעולה. בפועל, למטופלים רבים מחלת הסרטן חוזרת. הסיבה לכך היא שתאי הגידול יכולים להערים על תאי ה-CAR T על ידי ייצור חלבון ייחודי המעכב את המנגנונים בהם משתמשים תאי ה-CAR T במלחמה נגד תאי הסרטן, מה שמאט את התגובה החיסונית הרצויה.
לאחרונה, צוות בראשות ד"ר ארמין רהם וד"ר אוטה הופקן ממרכז מקס דלבריק לרפואה מולקולרית באגודת הלמהולץ (MDC) בגרמניה הראו כי חסימת הגן המייצר את החלבון המעכב את התגובה החיסונית, משפר את פעילות תאי ה-CAR T בתאים אנושיים. "כיבוי הגן מאפשר לגוף להרוס את תאי הגידול מוקדם יותר וביעילות גבוהה יותר. בנוסף להצלחה טיפולית ארוכת טווח, זה יכול גם ליצור סיכוי אמיתי לריפוי", אומר ד״ר רהם.