עמילואידוזיס של שרשראות קלות (או עמילואידוזיס מסוג AL) שייכת לקבוצת מחלות תאי הפלסמה. זוהי מחלה נדירה נגרמת על ידי שבט ממאיר של תאי פלסמה במח העצם, המפריש נוגדן הכולל שרשרת חלבונית עם נטייה ליצירת "סלילים".
התרופה בורטזומיב מהווה כבר שנים רבות את הטיפול המקובל בעמילואידוזיס מסוג AL, אך ישנה התווית נגד לשימוש בה במטופלים עם נוירופתיה משמעותית. לעומת זאת, התרופה קרפילזומיב, שהינה מעכב פרוטאוזום מדור שני, מביאה להיארעות מופחתת של נוירופתיה בהשוואה לבורטזומיב. עם זאת, המידע הקיים בנוגע לשימוש בה בחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות עדיין מועט.
מחקר חדש מדווח על מעקב שביצעו אחר חמישה חולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות, שקיבלו טיפול ישיר עם קרפילזומיב. בתחילת המחקר, לכל המטופלים היתה נוכחות של נוירופתיה קרדיאלית, פריפרית ואוטונומית.
החוקרים מצאו כי כל הנבדקים השיגו לכל הפחות תגובה המטולוגית חלקית שהינה משביעת רצון. לא נצפתה החמרה בתפקוד הלבבי, או בנוירופתיה הפריפרית או האוטונומית.
החוקרים הגיעו למסקנה כי קרפילזומיב מהווה טיפול ישיר יעיל לחולי עמילואידוזיס של שרשראות קלות, שסובלים גם מנוירופתיה פריפרית ו/או אוטונומית (ללא מעורבות משמעותית של הלב או הכליה).
