טרשת אמיוטרופית צידית (ALS) היא מחלה נוירודגנרטיבית קטלנית המתקדמת במהירות ומשפיעה על תאי העצב במוח ובחוט השדרה. באופן ספציפי, ניוון סלקטיבי של תאי עצב המעצבבים ואחראים על הנעת השרירים מתרחשת בחוט השדרה, מה שמוביל לניוון שרירים ושיתוק. רוב חולי ALS מתים מכשל נשימתי, בדרך כלל תוך שנה עד שלוש שנים מהופעת התסמינים. אין תרופה ל-ALS, והתרופה היחידה הקיימת באירופה, רילוזולה, מאריכה את הישרדותם של חולי ALS בכמה חודשים בלבד.
קבוצת מחקר באוניברסיטת הלסינקי ושותפיה מצאו תרופה פוטנציאלית מבטיחה לטיפול ב-ALS. חלבון בשם Cerebral dopamine neurotrophic factor, או בקיצור CDNF, האריך את תוחלת החיים של חולדות ועכברים עם המחלה והקל על תסמיני המחלה במחקרים בבעלי חיים.
פרופסור מרג׳ה ווטיליינן וחוקרים מקבוצת מדעי המוח הרגנרטיביים, הפקולטה לרוקחות והמכון לביוטכנולוגיה באוניברסיטת הלסינקי, יחד עם משתפי הפעולה הלאומיים והבינלאומיים שלהם, חקרו את ההשפעה הטיפולית של חלבון המכונה בקיצור CDNF במספר מודלים תאיים ומודלים של בעלי חיים עם ALS.
"מצאנו כי מתן החלבון CDNF לעכברים וחולדות חולי ALS שיפר באופן משמעותי את ההתנהגות התנועתית שלהם, ועצר את התקדמות תסמיני השיתוק. שיפור הסימפטומים בא לידי ביטוי בעליה במספרם של תאי עצב שתפקידם הנעה של השרירים, ששרדו בחוט השדרה של בעלי החיים המטופלים בחלבון CDNF בהשוואה למכרסמים שלא קיבלו CDNF.״ אומרת ד"ר פרנצ'סקה דה לורנצו מאוניברסיטת הלסינקי, המחברת הראשית של המחקר.
